大河网讯 2019年11月15日，百济神州公司宣布，其自主研发的BTK（布鲁顿氏酪氨酸激酶）抑制剂泽布替尼通过美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于治疗既往接受过至少一项疗法的套细胞淋巴瘤（MCL）患者。这标志着，泽布替尼成为迄今为止第一款完全由中国企业自主研发、在FDA获准上市的抗癌新药，实现中国原研新药出海“零的突破”。

美国FDA官网截图

套细胞淋巴瘤占所有淋巴瘤的5%-8%，是淋巴瘤中预后最差的亚型之一，疾病复发、难治是套细胞淋巴瘤治疗的最大难题。据了解，此次获批主要基于一项在中国完成的、由北京大学肿瘤医院牵头、河南省肿瘤医院等全国13家中心联合进行的治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）临床试验（简称206项目）。

河南省肿瘤医院于2017年5月启动上述项目。血液科主任医师、该项目主要研究者（PI）周可树介绍，套细胞淋巴瘤发病率低，试验入组条件要求严格。河南省肿瘤医院在不到4个月的时间内，共筛选18例受试者，成功入组14例，协助全国提前完成入组，入组量排名全国第二，为该研究做出重要贡献。

泽布替尼在美国申请上市，鉴于临床试验项目的重要性及省肿瘤医院的入组数量较多，该院作为中国区两家待查中心之一，率先接受FDA核查。

河南省肿瘤医院接受美国FDA核查

据介绍，在为期三天半的核查过程中，FDA核查员不仅详细核查了试验的整个流程、GCP药房，还对该项目的知情同意书和伦理批件逐一审阅，并对研究者文件夹、全部受试者文件夹展开核查；抽查发药还药记录、查看受试者的病历，并着重对病历中的AE记录、体格检查、试验室报告、生命体征记录、入排标准等内容进行核对；在核查期间，FDA核查员对于省肿瘤医院受试者的来源、受试者知情过程、PI如何参与受试者筛选/入组过程、血样收集过程、以及影像评估判断等方面提出问题，周可树及其他研究者一一作答。

本次核查最终顺利通过。FDA主核查员表示，“研究流程符合规范，数据客观真实可靠，中心研究者认真负责，在患者筛选、用药、疗效评价、随访管理等诸多工作中表现优异，符合美国FDA要求。”

河南省肿瘤医院党委书记、院长张建功表示，“此次顺利通过FDA核查，是我院临床试验发展过程的一个重要里程碑，表明我院临床试验工作已达到较高水平。这将为我院从临床医疗型医院向临床研究型医院转型发展提供有力引领，助力临床研究与临床转化，落实国家健康中国和创新驱动发展战略，为更多的肿瘤患者带来新希望。”（张黎光 常榕）